В 2023 году, могут появиться новые лекарства- исправляющие "больной" ген

В настоящее время на рынке нет методов лечения, основанных на редактировании генов, но технология продолжает продвигаться к потенциальному одобрению FDA, при этом несколько продуктов находятся на промежуточных и поздних стадиях испытаний. По мере развития этих программ 2023 год может стать поворотным годом для космических компаний. Вот некоторые основные моменты, которых стоит ожидать в течение года.

CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals завершили подачу переходящей заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в FDA для своего продукта exa-cel в качестве потенциального средства для лечения серповидно-клеточной анемии (SCD) и трансфузионно-зависимой бета-талассемии (TDT).

…

В марте 2023 года компания Intellia Therapeutics получила от FDA обозначение передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) для NTLA-2002, основанного на CRISPR лечения наследственного ангионевротического отека (НАО) in vivo .

…

Beam Therapeutics специализируется на базовом редактировании, и компания намерена использовать свою технологию на основе CRISPR для редактирования точечных мутаций. Самый передовой конвейерный продукт Beam — BEAM-10, который находится на этапе I/II испытаний BEACON . BEAM-101 служит для лечения внезапной сердечной смерти и бета-талассемии ex vivo путем активации фетального гемоглобина.

Это только часть терапевтических продуктов CRISPR , список в разы больше, и он растёт.