КОМПАНИЯ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ Solid Biosciences

Solid Biosciences, LLC (NASDAQ: SLDB) была основана в марте 2013 года и ранее называлась SOLID Ventures Management, LLC. В июне 2015 года она была изменена на свое нынешнее название. Головной офис находится в Кембридже, штат Массачусетс, и штат сотрудников составляет 111 человек. Компания, занимающаяся выявлением и разработкой генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна в США.

Энциклопедия акций США Solid Biosciences, LLC (SLDB):

Целью исследования Solid Biosciences является лечение мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), наследственной мышечной дистрофии, которая в основном поражает мальчиков. Обычно симптомы проявляются в возрасте от трех до пяти лет. МДД - это прогрессирующее, необратимое и в конечном итоге смертельное заболевание, которым страдает один из каждых 3500–5000 живорожденных мальчиков мужского пола, причем только в Соединенных Штатах зарегистрировано 10–15000 случаев. МДД вызывается мутациями в гене дистрофина, что приводит к потере или почти полной потере дистрофина. Роль Дистрофина (дистрофина) заключается в укреплении мышечных волокон и защите их от ежедневного износа. Без функционального дистрофина и некоторых родственных белков мышцы сильно страдают от нормальной повседневной деятельности и не могут восстанавливаться, что приводит к фиброзу или рубцеванию и накоплению жировой ткани. МДД в ​​настоящее время неизлечим, и большинство пациентов не могут получить удовлетворительные результаты лечения.

Ведущий продукт-кандидат Solid Biosciences, SGT-001, представляет собой разрабатываемый продукт для переноса генов для восстановления экспрессии функционального дистрофина в мышцах пациентов. Основываясь на доклинической программе компании, которая включает в себя множество видов животных с разными фенотипами и генетическими вариациями, Solid Biosciences считает, что механизм действия SGT-001, если клинические испытания окажутся успешными, может замедлить или даже остановить прогрессирование МДД вне зависимости от генов. Тип мутации или стадия заболевания.

В четвертом квартале 2017 года Solid Biosciences объявила о начале рандомизированного контролируемого открытого клинического исследования фазы I / II однократной эскалации дозы для SGT-001 под названием IGNITE DMD (для пациентов мужского пола с DMD в возрасте от 4 до 17 лет). Основная цель исследования заключалась в оценке безопасности и переносимости SGT-001, а также эффективности, определяемой экспрессией микродистрофина. В исследовании также будут оцениваться функция и качество мышц, функция дыхания и сердечно-сосудистой системы, сывороточные и мышечные биомаркеры, связанные с производством питательных микроэлементов, результаты, сообщаемые пациентами, и измерения качества жизни. В исследование войдут от 16 до 32 пациентов с МДД, которые будут случайным образом распределены в группу активного лечения или контрольную группу отсроченного лечения. Первоначально лечение будут проходить подростки в возрасте от 12 до 17 лет, а на более поздних этапах исследования - дети в возрасте от 4 до 11 лет. Эффективность оценивали путем сравнения экспрессии микродистрофина в биопсии мышц каждого пациента до и через 12 месяцев после лечения.

Solid Biosciences, LLC (SLDB) Инвестиции в акции США:

Solid Biosciences, LLC (NASDAQ: SLDB) представила свой проспект IPO 29 декабря 2017 г. и внесена в листинг NASDAQ 25 января 2018 г. Цена выпуска составляла 16,00 долларов США, было выпущено 781,25 миллиона акций, сбор средств не проводился. Превышает 125 млн долларов США., биржевой код: SLDB.

За последний год акционеры Solid Biosciences получили TSR в размере 16%. Зарабатывать деньги всегда приятно, но эта прибыль меньше рыночной, которая составляла около 41% за год. Положительным моментом является то, что недавний рост намного предпочтительнее ежегодных потерь в 24%, которые акционеры несли за последние три года. Вполне возможно, что бизнес стабилизируется. Хотя стоит учитывать различные воздействия рыночных условий на цену акций, существуют и другие факторы, которые еще более важны.Solid Biosciences имеет рыночную капитализации в размере 453 миллиона долларов США. Учитывая эту ситуацию, будет справедливо сказать, что у компании не возникнет особых проблем с привлечением дополнительных денежных средств для роста, но акционеры будут теперь покупать акции при данном росте компании несмотря на рыночную доходность, указанная в этой статье, которая отражает средневзвешенную рыночную доходность акций, которые в настоящее время торгуются на биржах США.

В марте 2021 года Solid Biosciences располагала денежными средствами в размере 268 млн долларов США и не имела долгов. В прошлом году компания израсходовала 49 миллионов долларов США. Это означает, что по состоянию на март 2021 года у него был денежный взлет около 5,5 лет. Несмотря на то, что это лишь один из показателей сжигания денежных средств компании, мысль о таком длинном денежном взлетно-посадочной полосе утешительно согревает наши животы. На изображении ниже вы можете увидеть, как его денежные запасы менялись с течением времени.

.

Solid провела первичное публичное размещение акций (IPO) в январе 2018 года. Акции начали успешно, более чем удвоившись к началу марта. Затем колеса оторвались. Солид объявил 14 марта, что FDA поместило клиническое удержание в фазу 1/2 исследования SGT-001 из-за проблем безопасности пациента. Акции Solid Biosciences упали в новостях.

Несмотря на серьезный удар, акции биотехнологий постепенно начали восстанавливать некоторые из своих предыдущих результатов. А 14 июня Solid получил сообщение о том, что FDA отменяет клиническую практику после того, как компания успешно ответила на все вопросы агентства об исследовании SGT-001.

Акции Solid Biosciences взлетели до небес и теперь выросли более чем на 150% с начала года.

Как бы то ни было инвесторы оценили компанию с учётом её дальнейшего роста да 22 долларов в ближайший месяц. В частности, необходимо учитывать и тот факт, что её денежный рост выделяется как свидетельство того, что компания хорошо справляется со своими расходами. Принимая во внимание различные показатели, упомянутые в этой статье, я вполне доволен тем, как компания тратит свои денежные средства, поскольку, похоже, она находится на пути к удовлетворению своих потребностей в среднесрочной перспективе.

С уважением ваш инсайдер

ССЫЛКА: https://simplywall.st/stocks/us/pharmaceuticals-biotech/nasdaq-sldb/solid-biosciences