Люди возмущены! Мальчику со СМА собрали 121 миллион рублей на спасительный укол. Почему Минздрав против? И сколько стоит жизнь ребёнка?

Консилиум врачей решил, что это нецелесообразно! И Минздрав запретил покупать дорогостоящее лекарство. Как так? На кону жизнь ребёнка.

Марку скоро исполнится 4 года. Времени, чтобы успеть поставить спасительный укол, уже не так много, мальчик должен весить не больше 21 кг.

3-хлетнему Марку Угрехелидзе с диагнозом «спинально-мышечная атрофия» вся страна собирала деньги на покупку препарата «Золгенсма». Марк с родителями живут в Краснодаре. Сначала семья обращалась в краснодарские благотворительные фонды, но везде получила отказ. В итоге Марка взял на сбор екатеринбургский фонд Евгения Ройзмана. Этот сбор поддержали многие известные люди.

Так, спортивный комментатор и блогер Василий Уткин провёл специальный 2-хчасовой стрим, где призывал помочь Марку. Сам Ройзман продал картины из своей коллекции, перечислив деньги в счёт сбора. В итоге за 5 месяцев удалось собрать 121 млн рублей на покупку препарата, единственный укол которого способен остановить болезнь. И вот когда осталось, казалось бы, совсем немного — всего лишь закупить препарат, краснодарский Минздрав на консилиуме запретил родителям покупать лекарство. Покупку назвали нецелесообразной, хотя никаких бюджетных денег при этом не было бы потрачено. Мы попытались разобраться, почему так получилось.

«Ура! Собрали!»

У Марка СМА II-го типа. Когда болезнь проявляется не при рождении, а чуть позже — в возрасте от 6 до 18 месяцев. Марку диагноз поставили в 2 года и 3 месяца. Почти 1 год ушёл на то, чтобы выявить это заболевание.

При СМА ребёнок рождается с повреждённым геном, отвечающим за выработку белка. Этот белок необходим двигательным нейронам, клеткам в спинном мозге, которые отвечают за наше движение. Ребёнок рождается с сохранными клетками, но белок не вырабатывается, клетки без питания гибнут. Гибель клеток закономерно влечёт за собой атрофию мышц всех органов. Сначала гибнут мотонейроны, которые отвечают за движение в ногах, потом — в руках, потом — отвечающие за работу дыхательной мускулатуры. Дети погибали от нарастающей дыхательной недостаточности. При этом интеллект у больных спинально-мышечной атрофией абсолютно сохранен.

Несколько лет назад СМА была приговором, это заболевание считалось неизлечимым. Сейчас в мире изобрели препараты, которые способны спасти детей со СМА. Один из них считается самым дорогим лекарством в мире — это «Золгенсма», один укол которого стоит сейчас 120 млн рублей. Цена меняется, это зависит от курса доллара и от конкретных условий фармкомпании.

Препарат «Золгенсма» производства компании Novartis был зарегистрирован в России совсем недавно — в декабре 2021 года. То есть, по идее, нуждающиеся дети могут получить его бесплатно за счёт средств благотворительного фонда «Круг добра». Он создан по инициативе Владимира Путина как раз для закупки дорогих препаратов детям с редкими заболеваниями — средства в этот фонд идут из налогов от сверхприбыли. «Круг добра» действительно помогает семье, обеспечивая Марка препаратом «Рисдиплам». Но деньги на покупку «Золгенсмы» собрали исключительно за счёт пожертвований.

Препарат «Золгенсма» работает следующим образом: вводят специальный вирус (аденоассоциированный), этот вирус несёт в себе рабочий SMN1. Именно этот ген сломан при СМА. Активный ингредиент проникает в нервы и восстанавливает существующую поломку.

— Деньги есть, но мы не можем сами купить препарат, для этого нужно назначение врачебной комиссии, — говорит папа Марка, Малхаз Угрехелидзе. — Вчера прошло заседание этой комиссии, вынесли решение, что покупка «Золгенсмы» нецелесообразна. Мы попросили разъяснить причину. Нам ответили, что причина в том, что у ребёнка положительная динамика от препарата «Рисдиплам».

Тут необходимо пояснение. Лекарство «Рисдиплам» зарегистрировано в России, его применяют для лечения спинально-мышечной атрофии. Кроме него, есть ещё и «Спинраза». «Рисдиплам» — это порошок, из которого готовят раствор для приема внутрь. «Спинраза» — препарат для инъекций, их вводят в спинномозговую жидкость. Цена ампулы «Спинразы» — около 7 млн рублей (стоимость часто меняется в зависимости от курса доллара). Цена «Рисдиплама» примерно такая же. Лечение обоими препаратами проводят курсами.

При терапии СМА назначают один из этих препаратов. Они также останавливают развитие болезни, врачи отмечают их эффективность. Но важное отличие: «Рисдиплам» и «Спинразу» нужно принимать пожизненно. А в случае с «Золгенсмой» ребенку достаточно всего одного укола. Поэтому все родители, чьи дети больны СМА, изо всех сил стараются добиться покупки именно этого препарата. Правда, в европейских рекомендациях по применению есть условие: ребёнок должен весить не более 21 кг. Марк весит 15 килограммов. Впрочем, есть и другие чисто медицинские противопоказания к этому уколу. Для этого и создаются консилиумы, которые дают разрешение на покупку.

Болезнь останавливается на том этапе, когда началось лечение. Марк ждёт спасительный укол!

— Мы попросили врачей объяснить свой отказ, — говорит нам Малхаз. — Дайте чёткие критерии, обоснования. Если вы считаете, что у сына есть медицинские противопоказания, что ребёнку не подходит «Золгенсма», расскажите нам об этом. Если это действительно так, я принесу свои извинения за весь этот шум. В ответ мы так ничего не услышали. Когда к ним зашёл мой доверенный врач Александр Курмышкин, они просто взяли и отключили телемост, не стали общаться. После огласки этой истории они объясняют журналистам, что это не их решение, а решение федерального консилиума. Но по закону после регистрации препарата федеральный консилиум уже не нужен. Решение может принять региональный Минздрав. Зачем они подключали федеральных коллег, нам неизвестно. Я писал запрос на проведение консилиума у главврача нашей поликлиники, зачем они подключили федералов, мы вообще не понимаем!

После этого отказа компания «Новартис» просто не может выставить счёт фонду Ройзмана, который готов в тот же день перевести нужные 122 млн рублей.

— Я не знаю, в чём истинная причина, — не понимает папа Марка. — Я не политик, я просто гражданин. У меня могут быть какие-то догадки, но я не могу их озвучивать. Кроме нас, в точно такой же ситуации несколько семей в России, которые собрали деньги, но не могут добиться укола.

Денег нет - шансов на выздоровление нет, а когда деньги есть - шансов тоже нет...

Марк с мамой

Никаких противопоказаний у Марка нет

Врач-невролог Александр Курмышкин — кандидат медицинских наук, глава благотворительного фонда помощи детям со СМА. Он курирует семью Марка. Александр Курмышкин рассказал, что медицинские противопоказания для укола действительно бывают.

— Введение этого препарата — это единоразовая процедура, — говорит наш собеседник. — Чтобы ген прижился, как при любой пересадке, нужно снизить иммунитет. Чтобы не было отторжения. То есть основная проблема — это подготовить организм ребёнка к этой пересадке. Для этого дают гормоны. При их приёме могут возникнуть осложнения в том случае, если соматическое состояние ребёнка не очень хорошее. Соматическое состояние Марка сейчас позволяет сделать эту пересадку безопасно для его организма. И московские врачи знают, что никаких рисков для него нет. Ограничения также могут быть связаны с тем, что на больных старше 2-х лет и весом больше 13,5 кг этот препарат официально пока не исследовался. Хотя в мире и в России есть пациенты, которые получали «Золгенсму» позже 2-хлетнего возраста. То есть родители при этом подписывают документ, что берут ответственность на себя, в интересах ребёнка препарат разрешают. Это уже распространенная практика. По европейским стандартам Марк подходит идеально, в Европе рекомендованный вес — до 21 кг. А по американским рекомендациям — до 13,5. Но в Америке спокойно пользуются европейскими рекомендациями, если врач считает, что это можно и нужно для спасения жизни ребёнка.

Ответ пресс-службы Минздрава Краснодарского края практически полностью повторяет то, что было сказано родителям Марка.

— Ребёнок получает патогенетическое лечение препаратом «Рисдиплам», письменное согласие родителей имеется. Решение о применении лекарственного препарата «Золгенсма» принимает медицинская организация федерального уровня, — говорят в краснодарском Минздраве.

При этом поясняя, что в состав федеральной комиссии входили эксперты Российского национального исследовательского медицинского университета имени Пирогова, Российской детской клинической больницы, Национального медицинского исследовательского центра здоровья детей.

— Минздрав Краснодарского края на комиссии принимал участие в качестве информирующей стороны и выступал с докладом по одному вопросу — какое лечение получает ребёнок в настоящее время. Окончательное решение принималось врачами перечисленных федеральных клиник, — подчеркнули в ведомстве.

Получается, что чиновникам невыгодно вылечить ребёнка одним уколом?

Евгений Ройзман, благодаря которому удалось закрыть сбор, уверен, что причины этого отказа чисто политические и экономические.

— Краснодарский Минздрав себя ведёт подло, — возмущается Евгений Ройзман. — Они не принимают никаких решений, кивают на Москву, хотя они не тратят ни копейки. Это люди со всей страны сделали и дали парню шанс. От них ничего не требуется, дайте заключение, придёт препарат, поставьте — и всё. Мы уже кучу народа спасли без копейки бюджетных денег. Сейчас какая ситуация — мы спрашиваем, почему вы не даёте [поставить укол]? Они говорят, что противопоказано. Как так? Предыдущим [детям со СМА] не было противопоказано.

Сам Ройзман продал картины из своей коллекции, перечислив деньги в счёт сбора.

Ройзман объяснил ситуацию политическими и экономическими мотивами. Экономическая составляющая в том, что ряд высокопоставленных чиновников заинтересован в лечении СМА препаратами «Спинраза» и «Рисдиплам», считает политик.

Действительно, в долгосрочной перспективе поставить один укол на всю жизнь обойдётся гораздо дешевле, чем пожизненный приём «Спинразы» и «Рисдиплама».

Ройзман добавил, что если ребёнка со СМА придётся отправлять за рубеж, чтобы там поставить укол, то все заговорят об этом в таком ключе:

— Как так? Люди в России сумели собраться, сделали попытку спасти ребёнка, а Минздрав не даёт это сделать — и ребёнка приходится вывозить за границу, чтобы спасти его, на те деньги, которые люди в России сами собрали!

Политик подчеркнул, что сейчас все люди, участвовавшие в сборе, возмущены, но «никто сдаваться не собирается». Респект! На кону жизни маленького человека!

— За этим сбором по Марку стояли десятки тысяч людей. Кто по 100 рублей давал, кто — по двести, кто — по миллиону. Поэтому, конечно, люди все возмущены. Вся страна собирала.

Пока родители не получили письменное обоснование. Письменное заключение родителям обещали выдать через 7 дней. Родители Марка будут подавать судебный иск по поводу этого решения, также они готовят обращение в Следственный комитет.

А в это время в Архангельске

Такая же история произошла в Архангельске. Там тоже неравнодушные люди собрали 121 млн рублей для спасения жизни маленькой девочки, но Минздрав изменил правила, и ребёнок остался без долгожданной помощи. Читайте в материале «Деньги собраны, а разрешения нет: как бюрократия мешает Вике Снегиревой получить самый дорогой укол

Сеть городских порталов следит за развитием событий.

ИсточникПодробнее ➤