Почему Золгенсма такая дорогая?

Zolgensma — это разовое лечение генной терапией для детей в возрасте до двух лет со спинальной мышечной атрофией (СМА), которое стоит 2,1 миллиона долларов за одно лечение. Причина, по которой Zolgensma такая дорогая, заключается в том, что это цена, которую Novartis решила, что она стоит, потому что она «резко меняет жизнь семей, пострадавших от этой разрушительной болезни», и заявленную стоимость вывода новых лекарств на рынок. Но эта цена не без споров.

Для начала ранняя разработка Zolgensma финансировалась Национальным институтом здравоохранения и несколькими благотворительными организациями, занимающимися поиском методов лечения СМА, включая многие благотворительные организации США, такие как Sophia's Cure, Cure SMA, Getty Owl Foundation, Fighting SMA, Jadon's Hope Foundation, Фонд Гвендолин Стронг и Чудо для Мэдисон. Многие из этих благотворительных организаций используют пожертвования семей и друзей пациентов для субсидирования исследований и клинических испытаний новых лекарств от СМА.

Генеральный директор Novartis Вас Нарасимхан утверждает, что генная терапия представляет собой медицинский прорыв в том смысле, что она дает надежду на излечение смертельных генетических заболеваний с помощью одной дозы. В некоторых случаях альтернативой является лечение несколькими дозами с постепенным улучшением. Например, альтернативой Золгенсме является Спинраза, которую принимают четыре раза в год пожизненно. Прейскурантная цена составляет 750 000 долларов в первый год, а затем 350 000 долларов в год после этого, то есть около 4 миллионов долларов за десятилетие.

Но как они рассчитывают реальную стоимость? Многие компании используют модель ценообразования, основанную на стоимости, которая рассчитывает стоимость на основе того, сколько лет жизни было получено, а также с учетом эффективности препарата. Но это означает установление цены в зависимости от того, сколько стоит жизнь, а также обеспечение того, чтобы компания получала разумную маржу от своих инвестиций. Мало что известно об истинной стоимости вывода нового препарата на рынок, и Novartis не разрабатывала Zolgensma, а приобрела его в результате покупки американской фирмы AveXis за 8,7 миллиарда долларов.

Большинство систем медицинского страхования не позволяют проводить разовые процедуры по такой цене, и большой ценник также не является гарантией того, что лекарство оправдает все ожидания. Novartis разрешит выплаты в течение пяти лет в размере 425 000 долларов в год и заявила, что предоставит частичные скидки, если лечение не сработает.

Как действует Золгенсма?

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) лечит генетическую первопричину СМА путем замены отсутствующего или неработающего гена SMN1 новой рабочей копией человеческого гена SMN. Он делает это с помощью вектора, который является «носителем», который может доставить в организм новый работающий ген SMN1. Вектором в данном случае является вирус под названием AAV9, ДНК которого была удалена и заменена геном SMN1. Этот тип вируса не вызывает у вас болезни, но может быстро перемещаться по телу к клеткам двигательных нейронов и доставлять новый ген.

Золгенсма находится внутри ядра клетки двигательного нейрона и сообщает клетке двигательного нейрона начать вырабатывать новый белок SMN1. Как только гены достигают места назначения, векторы разрушаются и выводятся из организма и не становятся частью ДНК ребенка.

Насколько эффективен Золгенсма?

Результаты открытого клинического исследования с одной группой, в котором участвовал 21 ребенок (в возрасте от 0,5 до 5,9 месяцев), которые получали 1,1 x 10 14 VG/кг Zolgensma, показали:

13 из 19 пациентов, участвовавших в исследовании, достигли возраста не менее 14 месяцев без постоянной вентиляции легких по состоянию на март 2019 г.

10 из 21 пациента (47,6%) научились сидеть без поддержки в течение ≥ 30 секунд в возрасте от 9,2 до 16,9 месяцев (средний возраст 12,1 месяца). Это было важно, поскольку, исходя из критериев включения в исследование, ни один из этих пациентов не должен был достичь способности сидеть без поддержки, и можно было ожидать, что только примерно 25% этих пациентов выживут (оставшись в живых без постоянной вентиляции) после 14 месяцев лечения. Возраст

16 из 19 пациентов не нуждались в ежедневной неинвазивной вентиляции легких.