Рассеянный склероз (РС) представляет собой дегенеративное воспалительное заболевание центральной нервной системы, сопровождающееся прогрессирующей потерей мышечного контроля. Это вызвано иммунной системой, которая по причинам, которые еще предстоит выяснить, гиперактивирована, вызывая разрушение миелина, вещества, составляющего защитную оболочку, покрывающую нервные волокна и обеспечивающую правильное проведение импульсов. Это сложное и непредсказуемое заболевание, которое может появиться в любом возрасте, но обычно возникает у молодых людей в возрасте от 20 до 40 лет. По последним оценкам Итальянской ассоциации рассеянного склероза (AIMS), около 2,5-3 миллионов человек страдают от него во всем мире, из них около 122 000 в Италии. На сегодняшний день имеющиеся диагностические и лечебные средства позволяют прибегать к
Теперь новая надежда для пациентов с рассеянным склерозом исходит от экспериментальной терапии, основанной на нейральных (мозговых) стволовых клетках, разработанных исследователями из Исследовательского отдела нейроиммунологии и Центра рассеянного склероза больницы IRCCS San Raffaele. Результаты клинических испытаний, опубликованные в журнале Nature Medicine , показали, что это лечение безопасно и способно замедлить прогрессирование заболевания, обеспечивая регенерацию поврежденной нервной ткани.
Я учусь
В исследовании STEMS фазы 1, начиная с 2017 года, приняли участие 12 человек с прогрессирующим рассеянным склерозом и высокой инвалидностью, которые уже пробовали доступные на сегодняшний день методы лечения с небольшим успехом или без него. Больные были разделены на 4 группы, каждая из которых состояла из 3 больных, которым однократно с помощью люмбальной пункции вводили увеличивающееся количество нейральных стволовых клеток (фетального происхождения), примерно от 50 млн клеток в первой группе до 500 млн в последний.
Массимилиано мертв: поездка в Швейцарию, чтобы сбежать от кошмара рассеянного склероза
Лечение остановило потерю мозговой ткани
Магнитно-резонансная томография, проведенная через два года после лечения, показала, помимо безопасности и переносимости лечения, также значительное снижение потери мозговой ткани у пациентов, получивших наибольшее количество нейральных стволовых клеток. «В подтверждение этих данных анализ спинномозговой жидкости выявил изменение ее состава после трансплантации, продемонстрировав обогащение факторами роста и нейропротекторными веществами», — пояснила Анжела Генчи, научный сотрудник лаборатории нейроиммунологии и имя научная работа. Это подтверждает способность лечения стимулировать восстановительные процессы.
Как работает терапия
Экспериментальная терапия заключается в введении нейральных стволовых клеток через люмбальную пункцию непосредственно в спинномозговую жидкость. «Отсюда, — пояснил Джанвито Мартино, научный руководитель Сан-Раффаэле, — клетки мигрируют в область, где есть повреждения, вызванные болезнью, и действуют, секретируя нейропротекторные молекулы. Таким образом, они функционируют как своего рода передвижная аптека».
Но что такое нейральные стволовые клетки? Это примитивные неспециализированные клетки-предшественники, способные специализироваться во все типы нервных клеток. Исследования на предыдущих моделях животных показали, что эти клетки после трансплантации способны достигать поражений головного и спинного мозга, потому что их притягивает повреждение. И, однажды достигнув, клетки не специализируются, а активируют механизмы нейропротекции и восстановления, высвобождая иммуномодулирующие и прорегенеративные вещества.
Убивает раковые клетки, щадя здоровые: как работает первый инновационный препарат
Потому что это так инновационно
Что делает эту клеточную терапию настолько инновационной, так это использование нервных стволовых клеток (нервной системы), никогда ранее не применявшихся у пациентов с рассеянным склерозом. Эти клетки - в отличие от гемопоэтических стволовых клеток (продуцирующих все клетки крови и иммунные клетки в организме), используемых при рецидивирующе-ремиттирующих формах заболевания, но неэффективных при прогрессирующих формах, и мезенхимальных стволовых клеток (продуцирующих и восстанавливающих скелетную ткань), используемых без пользы у пациентов с прогрессирующим рассеянным склерозом - в доклинических исследованиях было показано, что после трансплантации они обладают высоким прорегенеративным потенциалом.
«Нейральные стволовые клетки, — подчеркивают исследователи, — представляют собой многообещающую терапевтическую стратегию при таком сложном и гетерогенном заболевании, как рассеянный склероз, при котором существует множество механизмов, способствующих прогрессированию инвалидности — от воспаления до нейродегенерации, — и при котором необходимо вмешаться, чтобы разработать эффективное лечение».
Следующие шаги
«Достигнутая цель является важной, — сказал Джанвито Мартино, — даже если она представляет собой только первый этап клинико-экспериментального пути, который ведет к настоящей терапии». Теперь следующим шагом будет продолжение нового клинического исследования с участием большей группы пациентов (около 100) с целью демонстрации эффективности нейральных стволовых клеток в блокировании прогрессирования заболевания и их способности стимулировать регенерацию поврежденных участков. Нервной системы.
«Чтобы получить новые данные, потребуется не менее 4–5 лет», — сказал профессор Мартино. «Время научных исследований очевидно долгое, — добавил Марио Альберто Батталья, президент Итальянского фонда рассеянного склероза (Fism), поддержавшего эксперименты, — но именно так мы можем прийти к результатам, которые конкретно способны изменить жизнь людей.
ИСТОЧНИК:https://www.today.it
