Болезнь Альцгеймера разработала первое в мире лекарство, замедляющее снижение когнитивных функций.

Более 55 миллионов человек во всем мире страдают той или иной формой слабоумия. В Италии насчитывается более 1,2 миллиона пациентов, число которых, по оценкам, к 2030 году вырастет до 1,6 миллиона. В 60/70% случаев они страдают болезнью Альцгеймера (БА), болезнью, которая обычно поражает пожилых людей (от 65 лет). ), но также может иметь ювенильное начало. БА влияет на память и когнитивные функции, ухудшает способность говорить и думать и может вызывать состояния спутанности сознания, постоянные перепады настроения и пространственно-временную дезориентацию. Эти проблемы являются следствием нейродегенерации, вызванной образованием характерных бляшек белка, называемого «бета-амилоид» (амилоидные бляшки) в тканях головного мозга. На сегодняшний день, к сожалению, не существует лекарства, позволяющего вылечить заболевание. Болезнь Альцгеймера или остановить ее прогрессирование. Однако существуют различные методы лечения, направленные на сдерживание симптомов и сохранение самостоятельности пациента на более длительный срок.

Надежда для пациентов с атопическим дерматитом связана с исследованием, проведенным группой ученых с медицинского факультета Йельского университета. Исследователи проверили эффективность препарата Леканемаб, разработанного биофармацевтическими компаниями Biogen и Eisai . продемонстрировали, что он способен замедлять снижение когнитивных функций у людей с ранней стадией БА. Однако, хотя результаты исследования были провозглашены «историческим моментом для исследования болезни Альцгеймера», побочные эффекты, зарегистрированные во время испытания, вызвали много опасений и обуздали первоначальный энтузиазм (предварительные результаты уже были распространены по всему миру в сентябре). Окончательное исследование было представлено на 15-й конференции по клиническим испытаниям болезни Альцгеймера и опубликовано в Медицинском журнале Новой Англии.

Роль бета-амилоидного белка

Бета-амилоид представляет собой белок, обнаруженный в жировой оболочке, окружающей нервные клетки, и играет важную роль в росте и восстановлении нейронов (клеток головного мозга). Считается одной, если не основной причиной болезни Альцгеймера. Высокие концентрации бета-амилоида (у людей, не страдающих деменцией, концентрация составляет > 500 нг/л, независимо от возраста пациента) фактически вызывают накопление бляшек в нейронах, постепенно делая их менее реактивными и функциональными, увеличивая риск развить болезнь. Держать его под контролем — исследовательская задача.

Анализ крови выявит болезнь Альцгеймера

Я учусь

Исследователи провели исследование фазы 3, чтобы оценить соотношение пользы и риска препарата Леканемаб у 1795 человек в возрасте от 50 до 90 лет с ранней стадией болезни Альцгеймера (легкие когнитивные нарушения или легкая деменция). Участников случайным образом распределили на две группы: 898 в группу исследования (получавшие леканемаб внутривенно (10 мг на кг массы тела) каждые 2 недели в течение 1,5 лет) и 897 в контрольную группу (получившие плацебо).

Препарат замедлил прогрессирование заболевания

Введение леканемаба в течение 18 месяцев снижало уровень бета-амилоидного белка и снижало когнитивные и функциональные нарушения у пациентов на 27% по сравнению с группой плацебо. Что это означает? Это означает, что снижение когнитивных функций все еще развивалось по направлению к БА, но примерно на четверть медленнее. Эволюцию симптомов измеряли на основании результатов когнитивных тестов, а также дозировки некоторых биомаркеров заболевания, включая уровень амилоида. Такое замедление прогрессирования заболевания, по мнению исследователей, позволило бы пациенту прожить самостоятельно как минимум на полтора года дольше. Аспект, который, однако, должен быть подтвержден более длительными экспериментами.

«Это первый случай, когда в клинических испытаниях было показано, что лекарство снижает заболеваемость и замедляет ухудшение памяти Research UKAlzheimer’s, — говорит Сьюзан Кольхас, исследователь из Чтобы подтвердить, что ответ со временем улучшается, мы ожидаем развития этой работы, а также других, направленных на оценку эффективности моноклонального антитела до пяти лет.

Изучается первая вакцина от болезни Альцгеймера: вот как она работает

Как действует препарат

Леканемаб представляет собой моноклональное антитело, воздействующее на бета-амилоид, и в исследовании было показано, что оно эффективно снижает его уровни, а также оказывает благотворное влияние на другие признаки болезни Альцгеймера, включая белок тау, который также способствует его правильное функционирование нейронов головного мозга. Когда он не работает должным образом, тау образует белковые глыбы и отложения, которые приводят к гибели нервных клеток.

Побочные эффекты Леканемаба

Результаты исследования, с одной стороны, очень многообещающие, с другой, вызвали опасения по поводу некоторых значительных побочных эффектов, из-за которых 7% пациентов были вынуждены прервать терапию. Окончательные данные показали, что у 17,3% пациентов, принимавших препарат, было кровоизлияние в мозг, по сравнению с 9% пациентов, принимавших плацебо. И у 12,6% тех, кто принимал препарат, наблюдался отек головного мозга, по сравнению с 1,7% в группе плацебо. Вместо этого зарегистрированный уровень смертности одинаков в обеих группах испытания. В связи с этим Biogen и Eisaiони заявили, что «безопасность лекарств имеет первостепенное значение, и по этой причине побочные эффекты будут тщательно изучены при принятии решения о одобрении Леканемаба, чтобы увидеть, перевешивают ли преимущества риски».

В начале 2023 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), правительственное агентство США, занимающееся регулированием лекарственных средств, должно будет решить, следует ли одобрить Леканемаб по ускоренной процедуре, чтобы как можно скорее сделать его доступным для пациентов. В этом случае Eisai и Biogen должны будут провести дальнейшие клинические испытания, чтобы продемонстрировать преимущества препарата, а затем получить необходимые разрешения.

Важность ранней диагностики

Хотя результаты исследования обнадеживают, по словам исследователей, предстоит еще долгий путь, поскольку конечная цель исследования — «не замедлить прогрессирование заболевания, а суметь его остановить». Кроме того, экспериментальный препарат Леканемаб предназначен только для тех, кто находится на ранних стадиях заболевания с некоторым уровнем накопления амилоида, поэтому число людей, которые смогут им пользоваться, ограничено. Исследователи считают, что необходим ранний обзор диагноза, чтобы гарантировать, что больше людей смогут получить пользу от этого лечения.

«Препараты, очищающие от амилоида, — это только часть решения, — говорят исследователи из Фонда исследования лекарств для лечения болезни Альцгеймера (ADDF), — их можно комбинировать для устранения всего спектра основных патологий, которые способствуют развитию болезни. Но также важны новые и появляющиеся простые в использовании диагностические инструменты, которые могут помочь точно определить основные причины болезни Альцгеймера у каждого человека, обеспечивая точные подходы к лечению и улучшая клинические испытания».

ИСТОЧНИК: https://www.today.it