Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило лекарство от иммунных расстройств компании Pharming

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в пятницу одобрило препарат компании Pharming Group для лечения редкого генетического заболевания, которое приводит к ослаблению иммунной системы.

Лениолисиб, который будет продаваться под названием Joenja, станет первым одобренным препаратом в Соединенных Штатах для лечения синдрома активированной фосфоинозитид-3-киназы дельта (APDS), первичного иммунодефицита, которым страдают от 1 до 2 человек на миллион.

Акции Pharma, котирующиеся в США, выросли на 22% до 13,75 доллара.

Ожидается, что Joenja поступит в продажу в США в начале апреля и будет доступен для отгрузки в середине апреля, сообщила компания.

Одобрение было получено через месяц после того, как европейский регулятор здравоохранения изменил ускоренную проверку лениолисиба на стандартную, сославшись на необходимость предоставления компанией дополнительных данных из дополнительного исследования, которое было проведено после промежуточного анализа.

Расстройство APDS вызывает недостаток функционирующих иммунных клеток, В-клеток и Т-клеток, что затрудняет борьбу людей с этим расстройством с бактериальными и вирусными инфекциями. Это также усугубляет риск необратимого повреждения легких и лимфомы с течением времени.

Фарминг, который приобрел глобальные права на Joenja у Novartis (NOVN.S) в 2019 году, отказался комментировать цены и заявил, что предоставит более подробную информацию в понедельник.

По крайней мере, два аналитика ожидали, что стоимость недвижимости составит 400 000 долларов.

Хартадж Сингх, аналитик Oppenheimer, предсказал, что Joenja будет стоить от 250 000 до 400 000 долларов, и предсказал, что продажи достигнут пика в 200–300 миллионов долларов до утверждения продукта.

Одобрение FDA было основано на данных последнего исследования, которое показало, что препарат помог нормализовать иммунную функцию, о чем свидетельствует значительное увеличение числа В-клеток, генерирующих иммунный ответ, и уменьшение размера лимфатических узлов.

Joenja — это пероральный препарат, который блокирует форму белка, называемого фосфоинозитид-3-киназой дельта (P13K).