Пять выдающихся результатов в области здравоохранения в 2022 году и чего ожидать в 2023 году

Это был большой год для биотехнологий, пишет Юрген Экхардт, старший вице-президент Leaps by Bayer.

Юрген Экхардт :

Одноразовая инфузия для лечения редкого генетического заболевания крови. Весь геном человека был расшифрован всего за пять часов. Детские раковые заболевания, когда-то неизлечимые, переходят в стадию ремиссии благодаря редактированию генов. Всего несколько лет назад эти события казались чем-то из области научной фантастики, но сейчас они происходят в эпоху, гораздо более сложную, чем наша. Но это лишь некоторые из удивительно реальных достижений, произошедших в этом году, которые принесут огромную пользу пациентам и позволят заглянуть в новую парадигму, которая ждет нас впереди.

Достижения в области наук о жизни объединились с быстро развивающимися возможностями машинного обучения, больших данных и искусственного интеллекта, и сегодня мы находимся на 10-метровой линии биологической революции. Хотя некоторые из этих прорывов могут показаться чудом, на самом деле фундамент был заложен более 20 лет назад, когда был секвенирован первый геном человека, на что было потрачено более 3 миллиардов долларов в течение 13 лет. По мере синхронного развития технологий и биотехнологий эти дисциплины объединяются для создания мощных медицинских инноваций. Вот пять наиболее важных событий этого года и тенденции в биомедицинских исследованиях, за которыми следует следить в 2023 году.

Генная терапия.

22 ноября Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило первую в мире генную терапию для лечения гемофилии B - генетического заболевания, вызывающего недостаточное производство белка под названием фактор IX, который необходим для свертывания крови. Стандартное лечение включает регулярные и длительные инфузии фактора IX, но многие пациенты страдают от неконтролируемых и потенциально опасных для жизни кровотечений. Новая генная терапия, разработанная фармацевтической компанией CSL Behring, использует модифицированный вирус, похожий на троянского коня, для доставки копии гена фактора IX в клетки печени, чтобы собственный организм пациента начал производить необходимый белок. На сегодняшний день данные клинических испытаний показывают, что одна инфузия может защитить пациентов от неконтролируемого кровотечения как минимум на восемь лет.

Далее: новая эра потенциальных методов лечения редких генетических заболеваний путем введения различных генных грузов в другие органы и клетки, помимо печени. Этот новый подход выходит за рамки существующих методов генной терапии с использованием вирусных векторов. Вирусные векторы имеют свои ограничения, в частности, они могут быть введены только один раз из-за возможности развития у пациента иммунного ответа на модифицированный вирус. С другой стороны, большинство современных невирусных методов доставки обычно достигают только печени, над разработкой которых сейчас работают такие компании, как ReCode. Хотя необходимы дополнительные исследования, мы прогнозируем, что к 2023 году мы действительно достигнем прогресса в использовании технологии редактирования генов для модификации свиных почек и сердец для нуждающихся пациентов. Только в США около 100 000 человек стоят в очереди на получение этих органов.

Иммунотерапия рака

Прорыв: В 2022 году двое из первых пациентов, прошедших лечение от лейкоза, получат иммунотерапию.(В данном случае они изменили Т-клетки здорового донора таким образом, чтобы они отслеживали раковые Т-клетки пациентки; в мае она стала первой пациенткой, получившей лечение с помощью этой технологии в рамках клинического испытания, и теперь врачи говорят, что в ее организме не обнаружено рака.

Далее: базовое редактирование представляет собой потенциальный сдвиг парадигмы в том, как мы решаем проблемы многих заболеваний, особенно тех, которые вызваны одной дефектной мутацией.