50 лет назад инъекции ферментов показали перспективность лечения редкого заболевания Отрывок из выпуска "Новости науки" от 28 апреля 1973 года

Болезнь Фабри... [вызывается] дефектным ферментом, метаболизирующим жиры, который называется альфа-галактозидаза. Поскольку аномальный фермент не расщепляет липиды в крови как положено, они накапливаются в организме. [Исследователи попытались очистить фермент в его нормальной форме из плацентарной ткани человека. Четыре месяца назад они получили достаточное количество фермента, чтобы ввести его двум пациентам... Результаты выглядят многообещающими.

Хотя испытания показали, что заместительная ферментная терапия может работать, прошло несколько десятилетий, прежде чем такие методы лечения были разрешены к применению Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США.

В 1991 году инъекция для лечения другого редкого наследственного заболевания, называемого болезнью Гоше, стала первой, получившей одобрение (SN: 11/23/74; SN: 5/25/91). В 2003 году была одобрена заместительная ферментная терапия для лечения болезни Фабри. Ученые продолжают разрабатывать ферментную терапию.

В прошлом году исследователи сообщили о лечении развивающегося плода от болезни Помпе, которая вызывает тяжелые пороки сердца и мышц (SN: 11/9/22).