Группа экспертов, консультирующих Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), согласилась 9 июня с тем, что поздняя стадия исследования препарата для лечения болезни Альцгеймера показала, что он полезен для замедления снижения когнитивных функций. Леканемаб (торговая марка: Leqembi), производимый Eisai и Biogen, получил ускоренное одобрение FDA в январе 2023 года на основании ранних исследований эффективности препарата, и компании представили дополнительные данные в поддержку полного одобрения препарата. Комитет из шести человек единодушно проголосовал за то, что дополнительное исследование подтвердило клиническую пользу леканемаба.
Если FDA полностью одобрит препарат, больше пациентов получат к нему доступ. В настоящее время не все люди, которые в нем нуждаются, могут его получить: Центры услуг Medicare и Medicaid (CMS), которые управляют Medicare, заявили, что не будут покрывать лекарство для большинства пациентов, если оно не получит полного одобрения. В рамках ускоренного одобрения пациенты могут получить препарат только в том случае, если они либо платят наличными по цене 26 500 долларов в год, либо участвуют в клинических испытаниях, в ходе которых продолжается мониторинг безопасности и эффективности препарата.
Даже если препарат будет полностью одобрен, CMS заявила в заявлении от 1 июня, что будет покрывать препарат для пациентов, которые согласились зарегистрироваться в национальном реестре, который собирает «доказательства того, как эти препараты работают в реальном мире». Требование такое же, как и для первого одобренного FDA препарата для лечения болезни Альцгеймера, адуканумаба, который был одобрен, несмотря на исследования, демонстрирующие разные уровни эффективности в замедлении снижения когнитивных функций. Поскольку адуканумаб и леканемаб принадлежат к одному и тому же классу препаратов, нацеленных на амилоидный белок, агентство заявляет, что необходимость дополнительного мониторинга оправдана.
Такого реестра пока не существует, и пока неясно, как пациенты смогут к нему присоединиться. Группы защиты интересов, такие как Ассоциация Альцгеймера, поставили под сомнение необходимость дополнительного шага, заявив, что это затруднит доступ к лечению. «Мы по-прежнему считаем, что регистрация как условие покрытия является ненужным барьером», — говорится в заявлении группы в ответ на решение CMS.
Даже производители препарата не понимают этого шага. «Вопрос заключается в том, что CMS подразумевает под «реестрами» или «реестрами», — говорит Айван Чунг, генеральный директор Eisai Inc. — Никто не знает ответа — знает только CMS. Пока CMS не выпустит операционное руководство о том, как это будет работать, мы все будем гадать».
Безопасность и эффективность леканемаба
На встрече эксперты группы рассмотрели данные завершенного исследования фазы 3 препарата, которые подтвердили, что у людей с легкими когнитивными нарушениями или слабоумием Альцгеймера легкой степени, которые получали леканемаб, снижение когнитивных способностей происходило на 27% медленнее, чем у тех, кто получал плацебо. Те, кто принимал препарат, также улучшили свою способность выполнять повседневные задачи, такие как одевание и питание, по сравнению с теми, кто получал плацебо.
Доктор Сара Коэн, медицинский директор Программы памяти Торонто и один из исследователей, участвовавших в тестировании препарата, заявила во время встречи, что такие улучшения в повседневной жизни и любое увеличение времени, в течение которого пациенты с болезнью Альцгеймера могут жить самостоятельно, имеют решающее значение. «Возможность оставаться на более ранней стадии заболевания в течение более длительного периода времени невероятно важна», — сказала она.
В целом комиссия согласилась с тем, что преимущества препарата, который люди получают в виде инфузии каждые две недели, перевешивают риски. У некоторых людей, принимавших препарат, развивались реакции в месте инфузии и отек головного мозга, называемые аномалиями визуализации, связанными с амилоидами, или АВСА. На этикетке леканемаба в настоящее время содержится предупреждение о рисках АВСА, которые выше среди людей с геном ApoE4 и, следовательно, генетически более подвержены риску болезни Альцгеймера, а также о необходимости для врачей контролировать пациентов на предмет ее признаков с помощью МРТ головного мозга. Члены группы также обсудили небольшое количество госпитализаций и смертей среди участников исследования, принимавших леканемаб, которые также принимали разжижающие кровь препараты, такие как антикоагулянты. Хотя некоторые считали, что не рекомендуют людям, принимающим эти лекарства, принимать леканемаб,
Теперь FDA примет во внимание мнение комиссии и примет окончательное решение о том, следует ли полностью одобрить леканемаб до 6 июля.
