В первом случае диабетик 1 типа «излечился» с помощью аллогенной трансплантации стволовых клеток

Inside Precision Medicine Translational Research In First, Type 1 Diabetic “Cured” by Allogeneic Stem Cell Transplant

25-летняя женщина стала первым человеком, которого лечили от диабета 1 типа с помощью клеток, извлеченных из ее собственного тела — аллогенной трансплантации. Она начала вырабатывать собственный инсулин менее чем через три месяца после трансплантации перепрограммированных стволовых клеток. Это заметное изменение по сравнению со стандартной практикой. Клетки были введены в брюшные мышцы женщины. Большинство трансплантаций островков вводятся в печень, где клетки нельзя наблюдать, как в брюшной полости.

Исследование было опубликовано в Cell на этой неделе. Ведущий автор — Шусен Ван из Первой центральной больницы Тяньцзиня, Медицинской школы, Нанькайского университета.

Для этого исследования химически индуцированные PSC (CiPSC) пациента были получены с использованием ранее описанного группой подхода к химическому перепрограммированию и впоследствии дифференцированы in vitro в инсулин-продуцирующие островковые клетки с использованием ранее разработанного протокола. В течение двух недель после трансплантации ежедневная потребность пациента в экзогенной дозе инсулина начала снижаться с исходного уровня 54 ± 0,9 единиц/день. С 18-го дня после трансплантации ежедневная потребность пациента в инсулине неуклонно снижалась с 43 единиц/день.

Пациентка достигла полной независимости от инсулина на 75-й день. После этого она оставалась независимой от инсулина в течение периода наблюдения в один год.

В аналогичном исследовании несколько месяцев назад группа в Шанхае успешно пересадила инсулин-продуцирующие островки в печень 59-летнему мужчине с диабетом 2 типа. Это также была аллогенная трансплантация, поскольку островки также были получены из перепрограммированных стволовых клеток, взятых из собственного тела мужчины. С тех пор он прекратил принимать инсулин. Исследователи заявили, что это первое в мире лечение диабета 2 типа с использованием трансплантации островков, полученных из стволовых клеток.

По данным NIH, в 2021 году во всем мире насчитывалось около 8,4 миллиона человек с диабетом 1 типа, и в этом году было зарегистрировано 500 000 новых случаев. К 2040 году число людей, живущих с СД1, по прогнозам, достигнет 13,5–17,4 миллиона. По оценкам, диабетом 2 типа страдают 420 миллионов человек во всем мире. Пациенты с заболеванием 1 типа должны принимать инсулин, некоторые пациенты со 2 типом также нуждаются в нем.

Плюрипотентные стволовые клетки (ПСК) являются неограниченным источником клеток для заместительной клеточной терапии, такой как трансплантация островков, благодаря их способности к самообновлению и дифференциации в функциональные типы клеток. Получение человеческих ИПСК из соматических клеток в 2007 году ознаменовало этическое создание плюрипотентных стволовых клеток, что сделало возможной аутологичную регенеративную медицину, полученную от пациентов.

Ранее эта группа успешно перепрограммировала человеческие соматические клетки в химически индуцированные PSC (CiPSC). В отличие от обычных iPSC, которые генерируются из соматических клеток путем генетической сверхэкспрессии факторов транскрипции, при генерации CiPSC из соматических клеток в качестве факторов перепрограммирования используются абиотические, низкомолекулярные химические вещества, которые легко изготавливаются и стандартизируются, не интегрируются в геном, масштабируются и точно настраиваются.

«Этот подход обеспечивает принципиально иной путь для генерации человеческих PSC (hPSC), которые подходят для терапевтического применения», — написали исследователи. Они добавили, что «в дополнение к генерации hPSC, разработка стратегий для индукции дифференциации PSC в функциональные островковые клетки (hPSC-островки) была многолетним занятием нашей группы и других».