Лечение половины пациентов с редкими болезнями в 2024 году прерывалось из-за нехватки препаратов.

Доброго времени суток гости сайта. Снова новости медицинской сферы и всего, что возле неё случается.

В этот раз затронем тему доступа к лекарствам пациентов с редкими заболеваниями. Онлайн-опрос (участвовало в выборке 200 пациентов и их официальных представителей) показал, что 46,5% от общего числа таких пациентов в прошлом году вынуждены были делать перерывы в терапии. Исследование проводилось в декабре 2024 г. структурой Всероссийского общества орфанных заболеваний (ВООЗ) – АНО «Инновационная практика».

27% опрошенных - это пациенты до 18 лет включительно, 3,5% – 19 лет, 57% – старше 19 лет, возраст оставшихся 12,5% не известен. Среди диагнозов опрошенных: муковисцидоз, гипофосфатазия, дефицит лизосомной кислой липазы, фенилкетонурия, болезни Фабри, Помпе и т. д. То есть все те редкие заболевания, где препараты чаще всего закупаются за рубежом и в России не имеют аналогов.

33,7% опрошенных столкнулись с паузой в лечении на 1–2 месяца. Перерывы в лечении на 3–4 месяца были у 22,8% пациентов, на 5–6 месяцев – у 10,9%. Более полугода не получали терапию почти треть опрошенных – 32,6%. То есть лекарств не было. Минздрав не закупил нужное количество препаратов (или не достал их по тем или иным причинам). А может снова решил сэкономить и свалить всё на санкции? Хотя лекарственное обеспечение именно редкими препаратами под санкции официально не попало (те, что считаются жизненно-необходимыми).

70,7% респондентов сообщили, что причиной перерыва в лечении за 2024 г. стали сложности с получением льготных препаратов - то есть их не было закуплено или закуплено недостаточно.18,5% опрошенных столкнулись с отказами в проведении лечения на уровне врачей, местных минздравов, а также из-за отсутствия лекарств или финансирования - экономия бюджета во всей красе (у нас в стране первой всегда режут медицину при любом кризисе - но не на уровне чиновников из Минздрава). Дорогостоящие лекарства не закупаются минздравом и добиться их получения можно только по решению суда - и то, там задержки, апелляции, попытки снять с себя обязанности по закупке - то есть пациент должен быть готов к долгой и изнуряющей борьбе в судах. Часть отказов были связаны с достижением 19 лет пациентами, которые раньше получали бесплатные препараты через фонд «Круг добра». После достижения этого возраста пациентов с инвалидностью обеспечивают лекарствами за счет средств регионального бюджета либо по программе «14 высокозатратных нозологий» (14 ВЗН) - а как говорилось ранее, Минздрав не хочет тратить деньги на льготное обеспечение лекарствами. По этой программе дорогостоящие препараты для терапии 14 заболеваний, включая рассеянный склероз, гемофилию и муковисцидоз, закупаются из средств федерального бюджета, но они не охватывают весь перечень болезней.

В 43 из 89 регионов РФ пациенты с редкими заболеваниями добивались лекарств через суды. Но на это нужно время и силы. На недоступность льготных лекарств в 2024 г. пожаловалось 77% опрошенных пациентов, что показывал и другой онлайн-опрос 494 взрослых пациентов и 187 их представителей в 73 регионах. Исследование затрагивало 83 орфанные нозологии, его подготовили Всероссийский союз пациентов, ВООЗ и центр «Социальная механика». Так что Минздрав был в курсе ситуации уже давно.

На проблему нехватки финансирования для закупок лекарств обращали внимание и сами регионы. В частности, в апреле 2024 г. Государственный совет Татарстана обратился в Конституционный суд (КС) с жалобой на положения, которые обязывают российские регионы обеспечивать граждан с орфанными заболеваниями. В своем постановлении КС обязал законодателей разработать резервный механизм для оперативного предоставления лекарств больным жизнеугрожающими редкими заболеваниями, если региональным властям не хватает бюджетных средств на их закупку. Соответствующий законопроект Минздрава Госдума уже одобрила в первом чтении. Поправками в закон об основах охраны здоровья предлагается предусмотреть допфинансирование регионов средствами из федерального бюджета.

Распространенность редких заболеваний, как следует из закона об основах охраны здоровья, составляет 10 случаев на 100 000 населения. Всего в Федеральном регистре лиц Минздрава, страдающих подобными заболеваниями, зарегистрировано 21 615 россиян. Средняя стоимость годовой терапии одного такого пациента – 2,76 млн руб. Таким образом, реализация законопроекта Минздрава может потребовать до 6,5 млрд руб. Сейчас в перечень редких заболеваний Минздрава входит 297 болезней.

Но Минздрав вроде по итогу зашевелился: чиновники прорабатывают возможность перераспределять препараты между взрослыми и детьми внутри субъектов России, а также дополнительно закупать лекарства при включении их в перечень ВЗН и возникновении экономии бюджетных средств. Но как это будет реализовано на практике - пока не совсем понятно. Однако перераспределение знакомо многим, кто работал с лекарственной доставкой в ковид - тогда приходилось ждать препаратов по 1-2 недели, пока их привезут из других регионов.

Также остаётся надежда на регистр пациентов, что должен заработать в 2026 году - Минздрав собирается отслеживать больных с разными диагнозами для закупки препаратов исходя из необходимости.

Источник 1

Источник 2