На фото: Исследователи изучают способы использования редактирования генома для борьбы с серповидноклеточной анемией, мышечной дистрофией, раком, диабетом и некоторыми формами наследственной слепоты. Фотография: Getty Images.
Поскольку ведущие мировые исследователи в области редактирования генома человека собираются в Лондоне, этические проблемы, связанные с новаторскими научными достижениями, будут занимать важное место в их повестке дня
ИМЯ ХЭ ЦЗЯНЬКУЙ НЕ указано в списке зарегистрированных делегатов Третьего международного саммита по редактированию генома человека, который состоится в Институте Фрэнсиса Крика в Лондоне в следующем месяце. Тем не менее, опальный китайский ученый будет в мыслях большинства присутствующих. Он будет призраком на празднике науки.
Цзянькуй был ответственен за одно из самых противоречивых действий в современной научной истории – как было показано на предыдущем всемирном саммите по редактированию генома, который состоялся в Гонконге в 2018 году. Перед ошеломленными делегатами исследователь, работавший в то время в Южном университете науки и технологий Китая в Шэньчжэне, объявил, что он изменил генетический состав трех молодых девушек в попытке сделать их устойчивыми к ВИЧ. Эта модификация, внесенная, когда они были эмбрионами, может быть передана будущим поколениям.
Этот эксперимент не имеет прецедентов в современной генетике и был признан китайскими властями неэтичным. Цзянькуй впоследствии был заключен в тюрьму на три года, хотя его влияние на научный саммит в следующем месяце все еще будет значительным, сказал профессор Робин Ловелл-Бейдж, организатор предстоящего лондонского саммита.
“Мы обсудим, что случилось с тремя детьми, физиологию которых он, возможно, изменил путем редактирования генома”, - сказал Ловелл-Бейдж, который также председательствовал на сессии, на которой Цзянькуй рассказал о своем необычном биологическом вмешательстве. "У нас также будут презентации об изменениях, которые произошли в Китае с точки зрения закона и этики, регулирующих редактирование генов. Очевидно, что произошли довольно существенные изменения – к лучшему.
"И важно, чтобы эти вопросы были подняты. Редактирование генома имеет огромную силу, чтобы принести пользу людям, но мы должны быть прозрачны в отношении того, как оно опробовано и протестировано, прежде чем технология будет внедрена на практике ”.
Редактирование генома было преобразовано Дженнифер Дудна из Калифорнийского университета в Беркли и Эммануэль Шарпантье из Института биологии инфекций Макса Планка в Берлине. Их исследование было вознаграждено в 2020 году, когда паре была присуждена Нобелевская премия по химии за создание "технологии, которая произвела революцию в молекулярных науках о жизни", по словам Шведской королевской академии наук, которая получила награду.
Метод, разработанный Дудной и Шарпантье, известен как Crispr-Cas9, и он действует как пара молекулярных ножниц, которые могут разрезать нить ДНК в определенном месте. Таким образом, ученые могут изменять структуру генов у растений, животных и людей и, в свою очередь, вызывать изменения в физических чертах, таких как цвет глаз и риск заболевания. Не требуется никакого введения генов от других организмов, что является решающим отличием от предыдущих форм генетических манипуляций.
Сейчас ученые изучают редактирование генома для разработки новых методов лечения, например, путем внесения изменений в людей с заболеваниями. Кандидаты включают наследственное заболевание серповидноклеточная анемия, при котором дефект одного гена нарушает выработку гемоглобина с серьезными последствиями для пациентов, которые страдают анемией, потому что их организму не хватает кислорода.
На фото: Американский биохимик Дженнифер Дудна (слева) и французский микробиолог Эммануэль Шарпантье, получившие Нобелевскую премию по химии 2020 года за разработку метода редактирования генома, сравнимого с "молекулярными ножницами".Фотография: Александр Хайнл / AP.
Ученые считают, что, удаляя стволовые клетки человека, а затем генетически редактируя их, чтобы они начали вырабатывать эмбриональный гемоглобин – процесс, который обычно отключается при рождении, – эритроциты могут быть восстановлены в их организме. Испытания уже проводятся в нескольких центрах.
Кроме того, врачи и исследователи изучают способы использования редактирования генома для борьбы с мышечной дистрофией, раком, диабетом, некоторыми формами наследственной слепоты и многими другими изнурительными состояниями, которые не поддавались прежним попыткам вылечить их. На саммите в следующем месяце соберутся сотни делегатов, чтобы услышать о последних событиях.
Другие эксперты смотрят еще дальше в будущее. Одна из идей состоит в том, чтобы изменить физиологию астронавтов, чтобы они были лучше защищены от радиации и воздействия невесомости, что бесценно для путешествий на Марс и за его пределы.
"Вы могли бы также подумать об изменении ферментов печени, чтобы мужчины и женщины могли лучше выводить из своего организма токсины, используемые в химической войне, или вносить изменения, которые делают их более устойчивыми к биологическому оружию", - добавил Ловелл-Бейдж. “Это тот вид улучшения человека, о котором сейчас думают военные исследователи.
"Вы могли бы также рассмотреть возможность изменения людей, чтобы они могли видеть в инфракрасном или ультрафиолетовом диапазоне, как это могут делать некоторые животные. Такие усовершенствования были бы идеальны для войск, сражающихся ночью или в других неблагоприятных условиях ”.
Насколько общество будет терпимо относиться к таким усовершенствованиям человека, это другой вопрос, который будет рассмотрен на отдельном мероприятии в Институте Фрэнсиса Крика. На публичной выставке под названием "Вырезать + вставить" будет рассказано о том, какие изменения можно безопасно внести в людей с помощью технологии редактирования генома; какие из них должны быть признаны приоритетными, а какие могут быть признаны морально неприемлемыми и исключены из будущих исследований.
“Инструменты редактирования генома обладают огромным потенциалом для улучшения здоровья человека и окружающего нас мира, но, как и все новые технологии, они вызывают этические вопросы и опасения”, - сказала Рут Гард, куратор выставки Cut + Paste, которая открывается на этой неделе. "В настоящее время общественность мало что знает об этих методах. Cut + Paste позволит посетителям исследовать и размышлять об этике редактирования генома с помощью серии интерактивных мероприятий ”.
Выставка будет охватывать все аспекты редактирования генома, включая его использование для улучшения сельскохозяйственных культур и сельскохозяйственных животных, хотя его влияние на людей будет в центре внимания, как и в случае с международным саммитом в следующем месяце. "Редактирование генома упростило представление об"улучшении" человеческих черт", - добавил Гард. "Вырезать + Вставить" задает посетителям вопрос, что означает "улучшение"? Что такое ‘желательная’ черта? И кто это решает? ”
Посетителям будет предложено рассмотреть ряд применений редактирования генома: для борьбы с такими заболеваниями, как малярия, с помощью технологии, делающей комаров бесплодными; для расширения возможностей человека; и для внесения физиологических изменений, которые будут передаваться из поколения в поколение. "Самое главное, мы приглашаем посетителей рассказать нам, что они думают об этих идеях", - сказал Гард.
На фото: Китайский ученый Хэ Цзянькуй выступает на Втором международном саммите по редактированию генома человека в Гонконге в 2018 году. Фотография: Энтони Уоллес / AFP/Getty Images.
Эти вопросы также будут остро обсуждаться на саммите. “Редактирование генома при серповидноклеточной анемии имеет большой потенциал, но оно также очень дорого”, - сказал Ловелл-Бейдж. “Лечение одного человека может стоить миллион долларов. Однако болезнь наиболее распространена в Африке, где люди могут позволить себе меньше всего дорогостоящих лекарств. Так есть ли у нас опасность создания еще большего разрыва в состоянии здоровья между развитыми и развивающимися странами? Это ключевая проблема ”.
Мошеннические действия Цзянькуя, который с тех пор сказал, что действовал “слишком быстро”, внесут дополнительную тревогу в дискуссии. “Цзянькуй сейчас вышел из тюрьмы и снова руководит лабораторией в Пекине”, - сказал Ловелл-Бейдж. "Он говорит, что собирается сосредоточиться на генной терапии для лечения таких заболеваний, как мышечная дистрофия. И это пугает меня, потому что он не биолог. Он мало знает об этой болезни ”.
Что касается мотивации прошлых действий Цзянькуй, ученый с тех пор указал на тот факт, что заражение ВИЧ может привести к остракизму людей. Он хотел обойти это. “Он решил попытаться внести изменения в ген CCR5, который имеет естественные варианты, которые могут защитить от ВИЧ. Таким образом, он надеялся создать генетически отредактированную защиту ”, - сказал Ловелл-Бейдж.
"Но эксперименты также показали, что примерно в 20% случаев эти изменения, связанные с редактированием генома, могут привести к существенным перестройкам генома человека, что очень, очень опасно. Это может вызвать рак. Это показывает, почему так важно, чтобы мы продвигали эту технологию осторожно ”.
