Технология генной терапии в лечении болезней

Гены в клетках вашего организма играют ключевую роль в вашем здоровье. Действительно, дефектный ген или гены могут стать причиной вашего заболевания.

Признавая это, ученые десятилетиями работали над способами изменения генов или замены дефектных генов здоровыми, для лечения или профилактики заболеваний или медицинских состояний.

Эти исследования приносят свои плоды, поскольку достижения науки и техники сегодня меняют способы определения болезни, разработки лекарств и назначения лечения.

Гены, клетки и их взаимодействие

Гены и клетки тесно связаны между собой. Внутри клеток нашего организма находятся тысячи генов, которые предоставляют информацию для производства специфических белков, из которых состоят клетки. Клетки - это основные строительные блоки всех живых существ; человеческое тело состоит из триллионов таких клеток.

Гены предоставляют информацию, которая заставляет различные клетки делать разные вещи. Группы из множества клеток образуют ткани и органы тела, включая мышцы, кости и кровь. Ткани и органы, в свою очередь, поддерживают все функции нашего организма.

Как работает генная терапия

Иногда весь ген или его часть дефектны или отсутствуют с рождения. Обычно это называется генетически наследуемой мутацией.

Кроме того, здоровые гены могут изменяться (мутировать) в течение жизни. Эти приобретенные мутации могут быть вызваны воздействием окружающей среды. Хорошая новость заключается в том, что большинство этих генетических изменений (мутаций) не вызывают заболеваний. Но некоторые наследственные и приобретенные мутации могут вызывать нарушения развития, неврологические заболевания и рак.

В зависимости от того, что именно не так, ученые могут сделать одно из нескольких действий в генной терапии:

Они могут заменить ген, который отсутствует или вызывает проблему.

Они могут добавить гены в организм, чтобы помочь лечить болезнь.

Или они могут выключить гены, которые вызывают проблемы.

Чтобы ввести новые гены непосредственно в клетки, ученые используют транспортное средство, называемое "вектором". Векторы генетически сконструированы таким образом, чтобы доставлять необходимые гены для лечения заболевания.

Векторы должны быть способны эффективно доставлять генетический материал в клетки, и существуют различные виды векторов. В настоящее время вирусы являются наиболее часто используемыми векторами в генной терапии, поскольку они обладают естественной способностью доставлять генетический материал в клетки. Прежде чем использовать вирус для переноса терапевтических генов в клетки человека, его модифицируют, чтобы устранить его способность вызывать инфекционные заболевания.

Генная терапия может быть использована для изменения клеток внутри или вне организма. Когда генная терапия используется для изменения клеток внутри организма, врач вводит вектор, несущий ген, непосредственно пациенту.

Когда генная терапия используется для изменения клеток вне организма, врачи берут кровь, костный мозг или другую ткань и отделяют определенные типы клеток в лаборатории. Вектор, содержащий нужный ген, вводится в эти клетки. Затем эти клетки вводятся пациенту, где новый ген используется для получения желаемого эффекта.

Безопасность и эффективность генной терапии

Прежде чем генная терапия будет допущена к продаже для использования у людей, продукт должен быть протестирован в клинических исследованиях на предмет безопасности и эффективности, чтобы ученые FDA могли оценить, являются ли риски терапии приемлемыми с учетом потенциальных преимуществ.

Научная сфера применения продуктов генной терапии быстро развивается, открывая новый подход к лечению потери зрения, рака и других серьезных и редких заболеваний. Поскольку ученые продолжают делать большие успехи в этой терапии, FDA стремится помочь ускорить разработку, взаимодействуя с теми, кто разрабатывает продукты, и оперативно рассматривая новаторские методы лечения, которые потенциально могут спасти жизни.