Мировое изучение клеток для улучшения лечения агрессивного детского рака

Новое исследование проливает свет и потенциально расширяет возможности для пациентов, живущих с медуллобластомой, агрессивным детским раком. Работа опубликована в Molecular Cell.

Медуллобластома - это рак, поражающий как детей очень раннего, так и школьного возраста. Когда у детей развивается этот тип опухоли головного мозга, они сталкиваются с процессом, при котором опухоль блокирует ток жидкости вокруг мозга. Это может вызвать сильные головные боли, рвоту, сонливость, суетливость и трудности при ходьбе и координации движений.

Лечение является интенсивным, включающим высокодозную химиотерапию, хирургическое вмешательство, а иногда и облучение или трансплантацию стволовых клеток. Во время этих многомесячных курсов лечения у детей могут выпадать волосы, снижаться в весе, они не могут принимать пищу и часто испытывают расстройства желудка.

Медуллобластома также является сложным заболеванием с множеством различных генетических причин, что делает невозможным универсальный подход к лечению.

"К сожалению, многие пациенты с определенными формами медуллобластомы плохо поддаются лечению", - сказал Джон Пренснер, доктор медицинских наук, доцент кафедры педиатрии и биологической химии и один из ведущих авторов исследования.

"Это исследование имеет решающее значение для того, чтобы помочь нам начать понимать, как медуллобластома работает на генетическом и клеточном уровне, чтобы можно было лечить пациентов и соответственно разрабатывать новые методы лечения ".

Группа Пренснера объединилась с командой Себастьяна ван Хееша, доктора философии, руководителя исследовательской группы в Центре детской онкологии принцессы Максимы в Нидерландах, чтобы изучить несколько групп пациентов, некоторые из которых перенесли наиболее агрессивную форму рака и имели самые неблагоприятные исходы.

У многих из этих пациентов были биологические и генетические факторы, которые усугубляли их раковые заболевания, включая раковый ген MYC.

Команда Пренснера и их сотрудников выдвинули новую гипотезу о том, как может функционировать MYC и как это может быть связано с раком.

"Поворот, который мы вкладываем в это, заключается в том, чтобы задать вопрос: что, если этот MYC выполняет важные функции вне того, что, как мы знаем, является генами в этих раковых клетках?" Сказал Пренснер.

Дэймон Хофман, аспирант группы Ван Хееша в Центре принцессы Максимы и один из первых авторов исследования, добавил: "Впервые мы идентифицировали и изучили роль незаменимых микропротеинов в развитии медуллобластомы.

"Микропротеин ASNSD1-uORF, по-видимому, необходим для раковых клеток MYC. Тот факт, что эти ранее недооцененные крошечные белки так важны для выживания этого вида раковых клеток, является захватывающим и подчеркивает важность расширения исследований других видов детского рака ".

С дальнейшим пониманием MYC и других генетических, биологических и клеточных факторов медицинские работники могут научиться вмешиваться в эти виды рака. Кроме того, исследование могло бы поддержать разработку терапевтических средств, которые могли бы воздействовать на молекулярный процесс, позволяющий раковым клеткам расти.

Это исследование может быть более новым, но интерес Пренснера к медуллобластоме таковым не является. Его опыт начался рано, когда он был студентом-медиком; он был тронут пациентами, которых он встретил, которые жили с опухолью.

"Я никогда не забывал не только пациентов, но и их семьи. Вот почему для меня было так важно попытаться использовать мои интересы и подготовку в научных областях, чтобы подумать о том, как мы действительно можем раскрыть новые области понимания этого заболевания, чтобы предоставить этим пациентам лучший выбор ", - сказал он.