NHS предложит лицензированное лекарство на основе каннабиса для лечения редкого генетического заболевания.
Национальная служба здравоохранения (NHS) сможет назначать каннабидиол пациентам с редким генетическим заболеванием, вызывающим судороги, в Англии с сегодняшнего дня (вторник) после того, как Национальный институт здравоохранения и передового опыта (NICE) выпустил окончательное руководство, рекомендующее его использование. Примерно один из каждых 6000 человек страдает от комплекса туберозного склероза (ТС), вызывающего судороги, которые серьезно влияют на качество их жизни с самого раннего возраста, а также на их семьи и опекунов. Около 1000 пациентов могли бы получить пользу от лечения, а клинические испытания показали, что при использовании наряду со стандартным уходом за пациентами, такими как типичные противосудорожные препараты, каннабидиол (также известный как Эпидиолекс®) снижает частоту приступов почти на треть (30%), увеличивая количество дней, в течение которых пациенты могут обходиться без припадков по сравнению с плацебо, и снижение риска внезапной смерти.
В результате меньшего количества, менее тяжелых и более предсказуемых припадков пациенты и их семьи чувствуют себя более уверенно, выходя из дома, и у них появляется больше возможностей для занятий, таких как посещение школы. Это станет пятым показанием, по которому лечение каннабисом, одобренное регулирующими органами, предлагается пациентам NHS в Англии, наряду с лечением людей с рассеянным склерозом, тяжелой эпилепсией, известной как синдром Драве и Леннокса-Гасто, а также для взрослых, испытывающих тошноту, вызванную химиотерапией. Джон Стюарт, директор отдела специализированного ввода в эксплуатацию NHS и исполняющий обязанности директора по коммерческим лекарствам, сказал: «Это отличная новость для пациентов, что NHS может предложить это новейшее лицензированное лечение каннабисом, которое в данном случае может помочь снизить частоту приступов у тех, кто живет. С тяжелым генетическим заболеванием и значительно улучшить качество своей жизни. «NHS стремится сделать инновационные методы лечения доступными для пациентов как можно быстрее по справедливой цене для налогоплательщиков после одобрения регулирующих органов, которое дает пациентам информацию о том, что новые методы лечения безопасны и производятся в среде с контролируемым качеством». Одним из пациентов, получающих пользу от каннабидиола, является 16-летний Маркус, у которого был диагностирован комплекс туберозного склероза (TSC) в возрасте 10 недель, а также синдром Леннокса-Гасто, и в настоящее время он посещает местную школу для детей с особыми потребностями.
Мать Маркуса и постоянный опекун, Сара, говорит, что другие лекарства имели ограниченный долгосрочный успех после того, как прошел первоначальный «период медового месяца», но это новое лечение изменило все это более чем через два года после того, как первоначально получая его для синдрома Леннокса-Гасто. Сара сказала: «Поскольку каннабидиол является таким новым лекарством, я прочитала о нем все, что могла, и согласилась попробовать. Моя теория всегда была такой: «Если не попробуешь, никогда не узнаешь», в конце концов, это могло быть «то самое»… на что я надеялся с каждым новым лекарством, которое он пробовал, и нельзя сдаваться. «Маркус начал употреблять каннабидиол в октябре 2020 года, как всегда, в низкой дозе, и мы постепенно увеличили ее до его нынешней дозы.
Невролог Маркуса предложил давать клобозам ежедневно, поскольку отчеты показали, что каннабидиол и клобозам очень хорошо работают вместе. "Это сработало! Маркус перешел от 6-10 приступов в день к 1-2 в неделю! Я в полном восторге! «Как родитель ребенка с TSC, судороги очень трудно контролировать. Я всегда знал, что «лучшее, что мы можем получить», — это реальность. Сочетание клобозама и каннабидиола было для нас феноменальным, но если бы нам не дали возможности попробовать его, я боюсь представить, где бы мы были сейчас. «Я занимаюсь этим уже 16 лет, поэтому после такого количества времени пробовать всевозможные лекарства и видеть, что мой сын стал лучшим, каким он когда-либо был, — это просто потрясающе, и я каждый день благодарю свою счастливую звезду».
Есть некоторые свидетельства того, что каннабидиол может улучшать поведение и снижать тревожность, при этом половина людей с ТС также страдает от неспособности к обучению. Лечение может также уменьшить количество людей, госпитализированных из-за судорог. Д-р Пуджа Тахар, главный исполнительный директор Ассоциации туберозного склероза, сказала: «Мы очень рады, что люди с TSC в Англии теперь будут иметь доступ к каннабидиолу, лекарству, которое может изменить жизнь восьми из 10 человек в Великобритании, у которых есть TSC. а также трудно поддающаяся лечению эпилепсия, связанная с TSC. «Эпилепсия может оказать огромное влияние на общее качество жизни отдельных людей и целых семей, а это означает, что это одобрение может принести огромную пользу многим людям с эпилепсией, связанной с TSC. Мы работали не покладая рук, чтобы убедиться, что NICE пришла к правильному решению. Несмотря на то, что это большая победа, наша работа не прекращается, и мы продолжаем выступать за сообщество TSC во всех областях».
Пациенты должны иметь ограниченный или нулевой успех с двумя другими противосудорожными препаратами, чтобы иметь право на каннабидиол, прежде чем консультанты-специалисты решат, является ли это клинически целесообразным для пациента. Национальная служба здравоохранения стремится внедрять новейшие и самые инновационные методы лечения по цене, доступной для налогоплательщиков, после оценки NICE, и недавно стала первой страной в Европе, которая ускорила введение даролутамида пациентам, чей рак предстательной железы распространился на другие части тела. Тело. В прошлом году служба здравоохранения также согласовала сделки по другим прорывным лекарствам, включая спасительную генную терапию Libmeldy® для детей с редким заболеванием метахроматической лейкодистрофией, а на прошлой неделе заключила сделку, которая обеспечивает долгосрочный доступ к персонализированному лечению рака CAR T для детей. Лечение агрессивной лимфомы. Дата публикации: 31 января 2023 г. Дата последнего обновления: 31 января 2023 г.
